A Johnson & Johnson közleménye szerint egy kísérleti, naponta egyszer szájon át adható prosztatarák-ellenes készítmény a korai fázisú klinikai vizsgálatban több betegnél jelentős javulást okozott: a daganatok zsugorodtak, és egyes esetekben a képalkotó vizsgálatok alapján a daganat eltűnését is rögzítették.
Mi az új szer lényege?
A vizsgált molekula a JNJ-6143 elnevezést kapta. A készítmény fejlesztési jogait a Johnson & Johnson tavalyi felvásárlással szerezte meg: a Halda Therapeutics átvétele az amerikai cég közlése szerint 1 128 500 000 000 Ft összegű tranzakció volt. A JNJ-6143 hatásmechanizmusa eltér a megszokott szerektől: egy olyan fehérjét céloz meg, amely a daganatsejtek túlélésében játszik szerepet, ezzel szelektíven idéz elő tumorsejt-pusztulást.
Mit mutattak a vizsgálati adatok?
A közleményben szereplő, korai fázisú vizsgálat adatai a következők:
- A vizsgálat 50 milligrammos dózist kapó, értékelhető 31 betegét tekintve a PSA-értékekre vonatkozó eredmények kiemelkedőek voltak: 77%-uknál legalább 50%-kal csökkent a vér PSA-szintje.
- A betegek 48%-ánál a PSA-szint legalább 90%-kal esett vissza.
- A képalkotóval mérhető daganatoknál 69%-ban igazoltak teljes vagy részleges választ, vagyis a daganat eltűnését vagy méretének csökkenését.
| Mutató | Eredmény |
|---|---|
| Értékelhető betegek (50 mg) | 31 |
| ≥50% PSA-csökkenés | 77% |
| ≥90% PSA-csökkenés | 48% |
| Képalkotóval igazolt teljes/részleges válasz | 69% |
Mellékhatások és korlátok
A bejelentés egyértelműen mutat javulást, de nem maradtak el a mellékhatások: a leggyakrabban előforduló panaszok között szerepelt a hányinger, valamint a vér lipidszintjének — koleszterin és triglicerid — emelkedése. A közlés szerint egy beteg a mellékhatások miatt abbahagyta a kezelést.
Fontos hangsúlyozni, hogy ezek korai, első fázisú eredmények: az adatok kis betegszámon alapulnak, és a hosszú távú hatékonyság, a túlélési előny mértéke, illetve a szervspecifikus késői mellékhatások megítéléséhez további, nagyobb léptékű, kontrollált vizsgálatok szükségesek. Az ilyen korai siker gyakran jó alap a további fejlesztéshez, de nem egyenlő a terápiás jóváhagyással.
„A készítmény új hatásmechanizmussal bővítheti a vállalat prosztatarák elleni kezeléseinek kínálatát” — közölte a Johnson & Johnson szóvivője.
Lehetséges következő lépések és jelentőség
A vállalat várhatóan további vizsgálatokat indít a hatékonyság és a biztonságosság alaposabb feltárására, több beteg bevonásával és hosszabb követési idővel. Ha a későbbi fázisokban is hasonló eredmények mutatkoznak, az JNJ-6143 új, szájon át adható kezelési opciót jelenthet előrehaladott prosztatarákban, különösen azoknál a betegek körében, akik már több terápiás vonalon átestek.
A fejlesztés akkor válhat különösen jelentőssé, ha a szer hatékony marad eltérő jellemzőjű daganatoknál, és a mellékhatásprofil kezelhető marad. A közlemény alapján a JNJ-6143 további vizsgálatai kulcsfontosságúak lesznek annak eldöntésében, hogy a korai optimizmus valóban áttöréshez vezet-e a klinikai gyakorlatban.
Az eredmények önmagukban felkeltik a kutatói és klinikai közösség figyelmét; a további adatokra azonban várni kell, mielőtt a szakma széles körben megítélné a készítmény valódi terápiás lehetőségét.
