Studio Immunostem: a Padova sperimentazione di terapia genica per il diabete di tipo 1
È stato avviato a Padova, presso l'Azienda Ospedaliero-Universitaria, uno studio clinico che applica tecniche di terapia genica ai pazienti affetti da diabete mellito di tipo 1. Il protocollo, denominato Immunostem, è uno studio di Fase I/II che intende valutare la sicurezza e l'efficacia di un approccio volto a ridurre la risposta autoimmune contro le cellule beta pancreatiche.
La strategia terapeutica si basa sul prelievo di cellule staminali ematopoietiche, identificate come CD34+, prelevate dallo stesso paziente. In laboratorio queste cellule vengono modificate mediante un vettore lentivirale per indurre l'espressione della proteina PD-L1, coinvolta nei meccanismi di tolleranza immunologica. L'obiettivo è modulare l'attivazione dei linfociti T autoreattivi che determinano la progressiva perdita delle cellule produttrici di insulina.
"Una terapia genica per i pazienti con diabete mellito di tipo 1 ha guadagnato subito le prime pagine dei giornali."
Per i residenti di Padova la notizia è significativa su più fronti: da un lato conferma il ruolo dell'Azienda Ospedaliero-Universitaria come centro di ricerca clinica avanzata; dall'altro apre prospettive concrete per percorsi di cura più personalizzati per persone con diabete di tipo 1, patologia che viene indicata tra le condizioni croniche a maggiore impatto sanitario.
Dal punto di vista scientifico, il razionale è legato all'interazione tra PD-L1 e PD-1 sui linfociti T. Il legame ad alta affinità tra queste molecole inibisce l'attivazione dei linfociti, riduce la produzione di citochine e può indurre apoptosi delle cellule T attivate: meccanismi che, se ripristinati, potrebbero contenere l'espansione degli auto-reattivi che contribuiscono alla malattia autoimmune.
Di seguito i punti chiave del protocollo comunicati dall'Azienda Ospedaliero-Universitaria:
- Obiettivo: valutare sicurezza ed efficacia dell'approccio basato su cellule CD34+ modificate per esprimere PD-L1.
- Fase: I/II, studio clinico sperimentale.
- Luogo: Azienda Ospedaliero-Universitaria di Padova.
| Elemento | Dettaglio |
|---|---|
| Studio | Immunostem |
| Fase | Fase I/II |
| Cellule | Staminali ematopoietiche CD34+ trasdotte |
| Meccanismo | Espressione di PD-L1 tramite vettore lentivirale |
La sperimentazione si inserisce in un quadro più ampio di necessità: secondo fonti nazionali e internazionali il numero di persone affette da diabete è in crescita, rendendo urgenti nuove opzioni terapeutiche e strategie di prevenzione, comprese quelle genetiche e di screening precoce. Per i pazienti e per le famiglie della provincia di Padova questo tipo di studi può tradursi, nel medio termine, in percorsi di presa in carico differenziati e in opportunità di accesso a terapie innovative.
Al momento non sono stati forniti ulteriori dettagli pubblici sui criteri di arruolamento, sul numero previsto di partecipanti o sui tempi del follow-up: informazioni che saranno rese note attraverso comunicazioni ufficiali dell'Azienda Ospedaliero-Universitaria non appena disponibili. Gli interessati e i professionisti sanitari possono rivolgersi alle strutture dell'ospedale per chiarimenti e per conoscere i criteri di eleggibilità.
L'avvio del trial conferma come Padova mantenga un ruolo attivo nella ricerca biomedica, con ricadute dirette sulla qualità dell'offerta sanitaria locale e su possibili sviluppi nella cura del diabete di tipo 1.
