Un pacient din Japonia a beneficiat, în luna octombrie, de prima grefă cerebrală cu celule stem destinată tratării bolii Parkinson, într-o procedură realizată la Spitalul Universitar din Kyoto. Tratamentul a fost dezvoltat de compania farmaceutică niponă Sumitomo Pharma, care a anunțat intervenția într-un comunicat privind rezultatele sale financiare.
Informația marchează trecerea terapiei de la etapa studiilor clinice la utilizarea pe un pacient în cadrul unui program medical aprobat. Totuși, datele publice despre această primă intervenție sunt încă limitate: compania nu a precizat identitatea pacientului, evoluția sa după transplant sau momentul la care vor fi disponibile primele rezultate detaliate. Prin urmare, procedura nu permite încă formularea unei concluzii privind eficiența tratamentului pentru populația largă de pacienți.
Înlocuirea celulelor care produc dopamină
Boala Parkinson este o afecțiune neurologică cronică și degenerativă care afectează sistemul motor. Printre manifestările menționate se numără tremorul și dificultățile de mișcare. În cazul persoanelor afectate, celulele cerebrale care produc dopamină nu mai sunt prezente, iar reducerea acestei substanțe contribuie la apariția simptomelor motorii.
Terapia dezvoltată de Sumitomo Pharma folosește celule stem pluripotente induse, cunoscute sub abrevierea iPS. Acestea provin de la donatori sănătoși și pot fi transformate în diferite tipuri de celule. În cadrul procedurii, celulele iPS sunt diferențiate în precursori ai celulelor cerebrale producătoare de dopamină, apoi sunt transplantate în creierul pacientului. Intervenția urmărește astfel să refacă o parte din funcția celulară pierdută, nu doar să reducă temporar manifestările bolii.
„Tratamentele disponibile în prezent ameliorează simptomele fără a încetini sau a stopa progresia bolii”, a precizat compania.
Rezultatele studiului clinic
Autoritățile de reglementare din Japonia au aprobat terapia în luna martie, după studii clinice considerate concludente. În cadrul acestor cercetări, șapte pacienți cu vârste între 50 și 69 de ani au primit transplanturi. Fiecăruia i-au fost administrate câte cinci milioane sau zece milioane de celule în fiecare emisferă cerebrală.
| Element evaluat | Date raportate |
|---|---|
| Număr de pacienți în studiu | 7 |
| Vârsta participanților | 50-69 de ani |
| Celule transplantate | 5 milioane sau 10 milioane pentru fiecare emisferă |
| Monitorizare | 2 ani |
| Ameliorarea simptomelor | 4 pacienți |
Pacienții au fost monitorizați timp de doi ani, iar în această perioadă nu au fost constatate efecte adverse majore, potrivit datelor prezentate. Patru dintre cei șapte participanți au înregistrat o ameliorare a simptomelor. Rezultatul este relevant pentru evaluarea siguranței și a potențialului terapeutic, dar numărul redus de pacienți nu permite extrapolarea automată a efectului la toți bolnavii cu Parkinson.
Extinderea programului și confirmarea pe termen lung
Compania japoneză intenționează să efectueze transplanturi pentru 20 până la 30 de pacienți până în martie 2029. În paralel, Sumitomo Pharma desfășoară un studiu clinic în Statele Unite. Extinderea numărului de participanți va permite acumularea unor date suplimentare despre siguranță, răspunsul la tratament și persistența efectelor, însă aceste aspecte trebuie confirmate prin monitorizare și evaluări clinice succesive.
Potrivit informațiilor din presa locală, terapia ar putea primi autorizație definitivă în Japonia dacă siguranța și eficacitatea sa vor fi confirmate în următorii șapte ani. Această etapă este distinctă de aprobarea inițială și arată că evaluarea tratamentului continuă. Pentru moment, datele disponibile susțin existența unei abordări medicale promițătoare, dar nu demonstrează că boala poate fi oprită sau vindecată.
La nivel mondial, peste 10 milioane de persoane sunt afectate de boala Parkinson, conform Parkinson's Foundation. În acest context, terapia celulară este urmărită pentru posibilitatea de a aborda una dintre cauzele biologice ale simptomelor. Rezultatele următoarelor studii vor trebui să stabilească dacă celulele transplantate rămân funcționale, dacă ameliorarea se menține și dacă beneficiile depășesc riscurile procedurii.
